Respostas Rápidas: Quando é que o medicamento de Matilde pode ser usado?

Quando é que o medicamento mais caro do mundo pode ser usado em Portugal?

O Zolgensma só poderá ser utilizado em Portugal após aprovação de introdução no mercado europeu, pela Agência Europeia do Medicamento (EMA), sediada em Londres. E mesmo após esta aprovação centralizada, é necessária a aprovação a Autoridade Nacional do Medicamento (Infarmed) de uma Autorização De Utilização Excecional de Medicamento Experimental. Só nesta situação o medicamento poderá ser adquirido.

Que “obstáculos” podem existir?

Se tudo correr como esperado e o medicamento for aprovado ainda este ano, só poderá ser adquirido pelo Serviço Nacional de Saúde a expensas públicas, de acordo com lei em vigor.  Tudo indica que o Serviço Nacional de Saúde vai mesmo suportar o custo do tratamento de Matilde. Por outro lado, a família já admitiu que terá “despesas adicionais”. “Atingimos o objetivo do valor do medicamento, provavelmente teremos despesas adicionais. Estamos aguardar respostas protocalores e que a saúde da Matilde melhore para podermos avançar com os próximos passos”, escreveram os pais da criança, numa publicação no Facebook.

O Infarmed aprovou o uso especial?

Ao que o jornal “i” apurou, a Autoridade Nacional do Medicamento (Infarmed) ainda não recebeu qualquer Autorização De Utilização Excecional de Medicamento Experimental nem deu entrada a esta nova medicação.

O Zolgensma sai mais barato do que Spinraza?

Apesar de ser o mais caro medicamento do mundo, acaba por permitir poupanças face aos custos do medicamento atualmente disponível para mitigar os efeitos da doença, o Spinraza, que custa, nos Estados Unidos da América, até 680 mil euros no primeiro tratamento e 335 mil euros nos anos subsequentes. O Zolgensma é desenvolvido pela farmacêutica Avexis, adquirida recentemente pelo gigante farmacêutico suíço Novartis.

Que doença hereditária tem a Matilde?

A doença que afeta a pequena Matilde é a forma mais grave de um grupo de doenças neuromusculares hereditárias caracterizadas por perda de musculatura esquelética resultante da degeneração progressiva das células do corno anterior na coluna vertebral e dos núcleos motores no tronco encefálico. As manifestações da presença de AME podem ocorrer na infância com a sintomatologia a variar de acordo com o tipo específico de AME. Pode incluir hipotonia (diminuição da resistência ao movimento passivo); hiporreflexia (diminuição ou fraqueza dos reflexos); dificuldades de sucção, deglutição e respiração; deficiência de desenvolvimento e, nos tipos mais graves, morte muito precoce. O diagnóstico é feito por exame genético.

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