O negócio raro da Takeda de aposta nas doenças raras

São consideradas doenças raras as que afetam até cinco pessoas em cada 10 mil, segundo a definição da União Europeia, e estima-se que a taxa de incidência, globalmente, se encontre entre 3,5% e 5,9% da população, afetando entre 280 e 480 milhões de pessoas. Em Portugal, mantendo-se estes rácios, são afetados entre 370 mil e 620 mil habitantes, ainda que o número de cartões atribuídos pela Direção-geral de Saúde (DGS) a quem se encontra nesta situação se limite a 13.263. É este o universo da multinacional nipónica do setor farmacêutico Takeda, que se dedicou a este tipo de patologias. “Especializámo-nos em doenças raras e inovação disruptiva”, diz ao Jornal Económico (JE) Carlos Ribeiro, diretor-geral da Takeda Portugal. “60% do nosso pipeline direciona-se para doenças raras”, acrescenta.

Há cerca de sete mil doenças raras identificadas como tal. São exemplos alguns cancros e patologias mais conhecidas, como a doença de Huntington, a fibrose quística ou a doença de Fabry. Todas estas são hereditárias, aliás, cerca de 80% das doenças raras têm origem genética, o que torna da máxima relevância os testes genéticos para um diagnóstico que é difícil e chega a demorar cinco anos. Em Portugal, a DGS regista 515 doenças raras e as mais comuns serão a “doença dos pezinhos”, a doença de Fabry e a doença renal poliquística autossómica.

Menos de 5% das doenças raras identificadas têm um tratamento aprovado. É natural que os esforços de desenvolvimento de medicamentos e de terapias se concentrem em maleitas que afetam mais pessoas e a Takeda vê nestes nichos de insatisfação uma oportunidade.

“Desenvolvemos mais de 25 tratamentos que se centram na abordagem de doenças raras difíceis de diagnosticar com necessidades altamente não satisfeitas, através de um robusto portefólio em áreas como a hematologia [relativo ao sangue], angioedema [inchaços das mucosas] hereditário, imunologia rara, doenças lisossomais de sobrecarga [relativas a formações intracelulares], transplantes, terapias derivadas do plasma, neurociência, gastrointestinal e inflamação”, aponta a empresa.

A relação da Takeda e das cerca de 50 pessoas que a integram centra-se nos serviços hospitalares, pela natureza da sua aposta. Os produtos que se destinam a outros segmentos chegam ao mercado pelas parcerias que tem com empresas como a Bial ou a Tecnimed, com outro tipo de implantação no mercado.

Testes para o pipeline
Em Portugal, o acesso à primeira linha das terapêuticas não é fácil, porque o país é pequeno o que dificulta a concentração de pacientes e, também, porque o enquadramento institucional não é o melhor – as farmacêuticas queixam-se dos atrasos das autoridades. Neste caso concreto, ao lidar com doenças raras, é ainda mais custoso, mas, ainda assim, a Takeda tem em curso 13 ensaios clínicos em Portugal, que representam mais de 10% dos 128 que a farmacêutica tem globalmente e que envolvem 18.429 doentes.
Acresce que a oportunidade de desenvolver ensaios clínicos é disputada internamente, pela relevância, pela consistência e pelos custos. “Há concorrência interna de outras áreas e de outras regiões”, explica Carlos Ribeiro.

A farmacêutica desenvolve investigação interna, mas também está atenta ao mercado e faz “aquisição estratégica” de moléculas e acordos de licenciamento.

Em 2023, adquiriu à Nimbus Therapeutics uma molécula em fase avançada de desenvolvimento para psoríase e artrite psoriática, reforçando o seu portefólio em imunologia. Na Oncologia, firmou acordos como o de licenciamento com a Hutchmed para desenvolver e comercializar um medicamento direcionado para o tratamento do cancro colorretal, atualmente em processo de financiamento em Portugal. Em dezembro, fez outro acordo de licenciamento, com a Keros Therapeutics, para trabalhar um produto em fase avançada para anemia relacionada a cancros do sangue.

Em dezembro, quando realizou o seu R&D Day, o evento destinado à pesquisa e desenvolvimento, área a que destinou 15,8% das suas receitas no ano fiscal de 2023, a Takeda apontou o pipeline de medicamentos com que está a trabalhar, destacando três programas para o desenvolvimento de medicamentos que se encontram na Fase 3 (confirmação do benefício terapêutico e obtenção de autorização para introdução no mercado), para o tratamento da narcolepsia tipo 1, para o tratamento da psoríase e para a policitemia vera, uma doença sanguínea crónica rara. A expectativa é de que estas soluções estejam no mercado este ano ou no próximo. Acrescentou, depois, a indicação de cinco registos adicionais para programas a caminho da fase avançada no período de 2027 a 2029.

“Estima-se que seis destes programas em fase avançada tenham o potencial de gerar receitas máximas que variam entre 10 mil milhões e 20 mil milhões de dólares [entre cerca de 9,2 mil milhões e 18,5 mil milhões de euros] no total”, antevê a empresa.